難病の筋萎縮性側索硬化症、白血病治療薬でほぼ完治！またも京大がノーベル賞級の発見

人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を用いた基礎研究で有効性を確認しており、今後患者の募集を行う。

ＡＬＳは、脳や脊髄の神経細胞に異常なタンパク質が蓄積し、筋肉を動かす神経が変質する難病。
原因や発症の詳しい仕組みは分かっておらず、国内に約９千人の患者がいる。

井上教授らは平成２９年、ＡＬＳ患者由来のｉＰＳ細胞を元に作製した神経細胞が、
異常なタンパク質の蓄積により死滅しやすいことを発見。
この細胞を使って約１４００種類の薬を試した結果、ボスチニブが有効であることを突き止めた。

治験は京大病院など４機関で実施。
発症から２年以内で日常生活を送れるなど症状が比較的軽い２０～８０代の２４人を選び、１
２週間薬の投与を行った後、経過を観察する。
投与量に応じてグループ分けし、肝機能の変化などから安全性を確かめる。

https://www.sankei.com/west/news/190326/wst1903260043-n1.html